Лекарство от аутизма

По оценкам Всемирной организации здравоохранения, аутизмом страдают от одного до четырех из каждой тысячи жителей Земли.

При испытании на мышах экспериментальный препарат GRN-529 помог уменьшить проявления аутизма

Ученые из Национального института психического здоровья (US National Institute of Mental Health) и фармацевтической компании Pfizer испытали на мышах препарат, помогающий сгладить некоторые проявления аутизма – такие, как проблемы с общением и привычка к повторению действий.

По словам одного из авторов исследования – Джил Сильвермен – после инъекции препарата под названием GRN-529, у мышей исчезли две навязчивые привычки – постоянное умывание и прыжки. Кроме того, грызуны, ранее казавшиеся асоциальными, стали взаимодействовать с другими мышами.

Ученые поясняют, что экспериментальное лекарство сокращает воздействие нейропередатчика глутамата, воздействуя на один из его химических рецепторов. Это может помочь в борьбе с рядом проявлений аутизма, связанных с нарушением взаимодействия мозговых клеток.

Однако действенность препарата пока не подтверждена. По словам Сильвермен, ученым пока не удалось полностью разобраться в механизме воздействия GRN-529, хотя их и не удивило, что за счет корректировки биологической активности глутамата и стимулирования нейронов можно побороть некоторые ключевые симптомы аутизма: «Поскольку он задействован практически во всех мозговых связях, представляется целесообразным регулировать его функции, воздействуя на один из рецепторов».

Роберт Ринг, участвовавший в разработке препарата, ныне занимает пост вице-президента по исследованиям в некоммерческой организации Autism Speaks. По его словам, появление лекарства, которое сможет лечить хотя бы симптомы аутизма, существенно улучшит качество жизни больных и повысит эффективность психотерапии.

«Люди, страдающие аутизмом, сталкиваются не только с ключевыми симптомами этой болезни, но и с множеством связанных психоневрологических проблем, которые также ухудшают качество их жизни. Любое средство, способное смягчить эти проявления, принесет таким людям большое облегчение», – говорит Ринг.

В настоящий момент экспериментальный препарат проходит клинические испытания с участием пациентов, страдающих от синдрома Мартина-Белл (известен также, как синдром ломкой Х хромосомы). Это одно из наиболее распространенных расстройств, часто сопровождающееся симптомами аутизма.

Поскольку лабораторные мыши, на которых испытывали препарат, от рождения проявляли некоторые симптомы аутизма, GRN-529 может оказаться неэффективным для лечения детей-аутистов. Однако это пока лишь предположение.

Статья об испытаниях GRN-529 на мышах была опубликована в журнале Science Translational Medicine.